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Síndrome de Rett, la enfermedad poco frecuente que une corazones

Familiares de personas que fueron diagnosticadas se unieron y formaron una fundación. La vida después de conocer de qué se trata no es fácil, pero hay sueños por cumplir.
Poco se escucha de la enfermedad, pero detrás de cada caso hay una familia que lucha, sueña y convive con lo que ella genera. Según las definiciones médicas, el síndrome de Rett es un trastorno genético neurológico y del desarrollo poco frecuente que causa una pérdida progresiva de las habilidades motoras y del habla. Este trastorno afecta principalmente a las niñas.

Felicitas tiene 5 años, es de Concordia y fue diagnosticada luego de varias visitas a médicos y especialistas de todo tipo. Sus padres integran un grupo compuesto por familiares de personas con este síndrome en toda la Argentina y allí sueñan en grande y debaten ideas para mejorar la calidad de vida de quienes tienen síndrome de Rett así como también de quienes los rodean.

Miguel Guitar, padre de Felicitas, puede definir en pocas palabras a la pequeña. “Es una persona especial porque vino con una característica diferente que nos obligó a desafiarnos como padres, a revisar nuestros objetivos de vida y conductas en nuestros proyectos en la crianza. Ella padece el síndrome de Rett y en su caso es atípico”, dijo a Mirador Entre Ríos.

Según contó el concordiense, este síndrome fue descubierto en la década del 90, por lo que es poco conocido. En Argentina está catalogado como “enfermedad poco frecuente” ya que afecta a 1 cada 10 mil nenas y a 1 cada un millón de nenes. “La diferencia entre géneros se da porque este síndrome tiene una mutación en el MECP2 que está en la parte X del ADN. Cuando se concibe una persona, el cigoto la mujer es XX y el hombre es XY. La mujer tiene el otro X para compensar el que está mal, en cambio el varón al tener el otro cromosoma Y no logra la compensación y tiene muy pocas posibilidades de sobrevida, desarrollan muchos problemas y fallecen a muy poca edad, por eso el universo de personas con Rett es casi en su totalidad femenino”, explicó.

Señales

A diferencia de otras patologías, a primera vista es difícil detectar problemas, pero luego los niños afectados comienzan a dar muestras. “Demoran en sentarse, en intentar gatear o levantar la cabeza, pero eso le pasa a muchos niños que con estimulación van para adelante. A eso lo hicimos cuando tenía 3 meses, la estimulamos y notamos que avanzó pero no lo suficiente, la derivaron con otra kinesióloga especialista en neurodesarrollo y notó que ella era hiperlaxa, es decir que sus ligamentos se estiraban más de lo normal, pero además tiene muy bajo tono muscular, que se llama hipotonía muscular, y eso le impide tener la fuerza para armarse físicamente e ir cumpliendo con los desafíos que el desarrollo plantea”.

Cuando Miguel y su esposa Ayelén notaron que sucedía algo fuera de lo común, decidieron buscar hasta lograr una respuesta. “A nosotros no nos cerraba lo que sucedía, por eso empezamos a ir más profundamente, a buscar, a ahondar, hacer estudios invasivos como un electromiograma y nos sucedía que cuando nos daban el resultado los profesionales nos decían que estaba todo bien y nos íbamos con la sensación de duda, de preguntarnos qué tenía”, mencionó.

Sin un diagnóstico claro, y aún en la búsqueda, llegó el día en que hubo señales un poco más claras. “Luego del desarrollo se dio una etapa muy clara que tienen los niños con síndrome de Rett que es una etapa de regresión, si hablaba deja de hablar, si caminaba deja de caminar, no tiene más capacidad de tomar objetos, menos motricidad fina ya que no logran tomar siquiera una cuchara para comer. Ella sabía las primeras palabras básicas y dejó de decirlas, pero lo dramático para nosotros como padres fue que dejó de mirarnos a los ojos y tenía una irritabilidad permanente, eso fue schockeante porque la llevábamos a estimulaciones y en lugar de mejorar empeoraba”.

Con todas las observaciones, y sin una respuesta satisfactoria, decidieron utilizar las redes sociales y recurrieron al neurólogo y neurocientífico Facundo Manes, lo que llegó luego fueron los trámites, pero nada les impidió llegar a lo que tanto buscaron. “Él nos derivó con un neurólogo de su equipo, le enviamos todos los estudios y nos reunimos por Skype ya que estábamos en pandemia y luego de escucharnos nos pidió ver a la nena a través de la cámara y nos dijo ‘puede ser síndrome de Glut o de Rett, para mí es el segundo’, nos quedamos sorprendidos. Nos envió a hacer un estudio genético, obviamente atravesando complicaciones con la obra social y muchos trámites, ya que nos decían que ese estudio no le mejoraría la salud a la paciente, así que tuvimos que pagarlo de nuestro bolsillo. Ese estudio, que es sencillo porque es una muestra de sangre, nos citaron virtualmente y la genetista nos contó que dio positivo, que tenía un síndrome de Rett atípico, pero que era de los menos agresivos”, describió.

La convivencia, después del diagnóstico

El síndrome de Rett no es una enfermedad neurodegenerativa, por lo que el cerebro no se va deteriorando. “La persona tiene menos neuronas, y las redes neuronales son más lentas, pero entienden todo, perciben el peligro, el afecto, comprenden explicaciones pero tienen pobre forma de expresión ya que no pueden hablar, generan lenguaje o intención de hacerlo. El sistema nervioso central no lleva la información y no logra transmitir verbalmente, aunque hay casos de niñas que han aprendido a leer y escribir. Tienen capacidades de aprendizaje clarísimas, pero no tienen el feedback con quien le enseña, ya que no dan una devolución mientras aprenden”, contó Miguel.

Aunque en el mundo hay avances, no hay una cura. “Se está investigando y hay un laboratorio de Canadá que ha logrado autorización para probar ensayos clínicos en personas adultas para ver si su cura funciona. A fines de este año emitirán un comunicado en el que darán los resultados. Aspiran a que esto de bien y que puedan inocular a 350 mil mujeres del mundo que tendrían Rett en este momento. Para la industria farmacéutica es un desafío porque es una de las pocas enfermedades que no tienen cura, así que romperían con algo que no existe. Para nosotros es una luz de esperanza”.

Desde que escucharon sobre el síndrome de Rett, todo fue un cambio, pero el padre de la niña asegura que la situación matiene a la familia unida y con los pies sobre la tierra. “Tuvimos un tiempo para digerirlo y adaptarnos, estuvimos tanto tiempo buscando el diagnóstico que cuando lo tuvimos aprendimos mucho y fuimos adaptándonos. Es nuestra hija y hasta estamos agradecidos porque es un aprendizaje y se nos llena el corazón con las cosas que son realmente importantes. Nos permite darle un justo calibre a los problemas, reconocemos lo relevante y lo no relevante, eso es lo que nos enseña Felicitas”, dijo.

Trabajo colectivo

Tiempo después de poder ponerle nombre a lo que tenía Felicitas, Miguel y Ayelén comenzaron a contactarse con personas que también teñían a alguien con Rett en la familia. Luego de luchar, Formaron la Fundación SinRett.

“En plena cuarentena empezamos con la lucha burocrática para crear una fundación, y pudimos crearla el año pasado. Increíblemente esta fundación nace de personas que vivimos en provincias distintas, a la mayoría no los conozco en persona, sino que nos relacionamos de manera virtual, pero la mancomunión que hay entre quienes estamos en el grupo nos permite ir para adelante con esta fundación, cuyo principal objetivo es la visibilización de lo que es el síndrome de Rett, contarle al mundo lo que es y qué pequeñas atenciones hay que tener”, indicó.

“También tenemos objetivos más fuertes, como darle asistencia a las familias que no tienen recursos y también soñamos con que, si algún día tenemos la cura al alcance de la mano, esta fundación sea un puente entre el laboratorio, el Estado argentino y las familias para que se canalice”, dijo y vaya si lo lograron, porque la fundación hizo gestiones con empresas, para que le cubran el estudio genético a seis nenas con Síndrome de Rett que sólo están diagnosticadas clínicamente. Cada estudio genético sale 2.000 dólares. “Para esas seis familias, es un regalo del cielo”, aseguró Guitar.

Además, firmaron convenio de mutua cooperación con Mi Princesa Rett, gigante entidad hermana de España y hay integrantes del CONICET que estudiarán el gen MECP2, el que mutado causa el Rett, para ver relaciones con convulsiones, alimentación, y otros detalles.

Más allá de ir por una cura y generar puentes juntos, quienes integran la fundación encuentran en el otro la contención de los corazones unidos. “El grupo de padres sirve de mucho, porque a los amigos podemos contarles y tal vez no lleguen a encarnizar lo que vivimos, en cambio en ese grupo ponemos algo y siempre algún padre ya lo pasó, lo vivió y podemos compartir nuestras experiencias”, concluyó Guitar.

Por Belén Fedullo
Mirador Entre Rios

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